Aucta Pharmaceuticals在美国推出首款品牌仿制药罕见病产品 PYQUVI™（地夫可特口服混悬液），并预告 ZELVYSIA™（盐酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即将上市

新泽西州巴斯金里奇2026年2月6日 美通社 －－ Aucta Pharmaceuticals, Inc.（以下简称“Aucta Pharmaceuticals”）正筹备推出其全新品牌仿制药罕见病产品线的首款产品： PYQUVI™（地夫可特）口服混悬液。

Aucta Pharmaceuticals 欣然宣布，PYQUVI 口服混悬液 22.75 mgmL 已于 2026年1 月下旬正式上市。PYQUVI 是一种皮质类固醇，适用于治疗 5 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD），该产品与 Emflaza^®（地夫可特）口服混悬液 22.75 mgmL 生物等效。PYQUVI 将通过专科药房独家供应，为希望通过专科药房获取地夫可特治疗的DMD 患者提供一种新的选择。

Aucta Pharmaceuticals, Inc. 医学事务、临床运营与药物警戒副总监 Marie Tan 博士表示：

“杜氏肌营养不良症患者及其家庭在治疗获取过程中，常常面临复杂的现实挑战，包括不断演变的治疗标准以及多变的保险覆盖范围，这些因素可能延迟及时治疗。对于像杜氏肌营养不良症这样进行性疾病而言，这些挑战进一步加重了患者及家庭的日常负担，也凸显了建立清晰的治疗路径和支持体系的重要性。作为 PYQUVI 上市计划的一部分，Aucta 将为符合条件的患者推出一项患者支持项目，重点聚焦于提升用药可及性和专科药房协调服务。”

PYQUVI 的上市标志着 Aucta Pharmaceuticals 在美国推出了其首个商业化的品牌仿制药产品。在此里程碑基础上，公司还将推出 ZELVYSIA™（盐酸沙丙蝶呤）口服溶液用粉末。

ZELVYSIA 适用于1个月及以上的成人和儿科患者，用于降低因对四氢生物蝶呤（BH4）有反应的苯丙酮尿症（PKU）所致的高苯丙氨酸血症（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需与限制苯丙氨酸摄入的饮食联合使用。

ZELVYSIA 预计将于 2026 年 3 月上市，紧随 PYQUVI之后。这两款产品的推出，是 Aucta Pharmaceuticals 品牌仿制药产品组合向前迈出的重要一步，也彰显了公司致力于为罕见病患者及其家庭提供治疗选择的承诺。

Emflaza^® 为 PTC Therapeutics, Inc. 的注册商标。

PYQUVI™ 适应症

PYQUVI™ 是一种皮质类固醇，适用于治疗 5 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

PYQUVI™ 重要安全信息

禁忌症

对地夫可特或任何非活性成分过敏的患者禁用。

警告与注意事项

• 内分泌功能改变：皮质类固醇，尤其是长期使用，可引起严重甚至危及生命的内分泌异常，需监测库欣综合征、高血糖及停药后的肾上腺功能不全。具有垂体功能减退、原发性肾上腺功能不全、先天性肾上腺皮质增生、甲状腺功能异常或嗜铬细胞瘤的患者风险更高。突然停药可能导致急性肾上腺功能不全或“戒断综合征”，并可能致命；应逐渐减量。在医疗应激期间可能需要增加剂量。
• 免疫抑制和感染风险增加：可能增加新发、加重、播散或潜伏感染再激活的风险，这些感染可能严重或致命，且感染体征可能被掩盖。应告知患者照护者报告近期感染或疫苗接种史。未感染过水痘或麻疹的患者应避免接触，若暴露应立即联系其联系医疗保健人员。
• 心血管肾功能改变：监测血压，必要时限制盐的摄入并补充钾。
• 胃肠道穿孔：活动性或潜在性消化性溃疡、憩室炎、近期肠吻合术或炎症性肠病患者风险增加，症状可能被掩盖。
• 行为和情绪障碍：包括欣快感、失眠、情绪波动、人格改变、抑郁和精神症状。如症状出现或加重，应及时就医。
• 骨骼影响：长期使用增加骨质疏松及脊柱和长骨骨折风险，长期使用者应监测骨密度。
• 眼部影响：可能引起白内障、眼部感染或青光眼。若使用超过 6 周，应监测眼压。
• 疫苗接种：在免疫抑制剂量的皮质类固醇治疗期间，不得接种活疫苗或减毒活疫苗；应在开始 PYQUVI 治疗前至少 46 周完成接种。
• 严重皮肤反应：已有中毒性表皮坏死松解症的报道。如出现皮疹，应立即停药，除非明确与药物无关。
• 生长与发育影响：儿童长期使用皮质类固醇可能减缓生长和发育。
• 血栓栓塞事件：观察性研究显示风险增加，对高风险患者应谨慎使用。

不良反应

最常见的不良反应（≥10％ 且高于安慰剂）包括：类库欣样外观、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛、向心性肥胖及鼻咽炎。

药物相互作用

• 中度或强 CYP3A4 抑制剂：使用推荐剂量的三分之一。
• 中度或强 CYP3A4 诱导剂：避免合用，因其可能降低疗效。

不良事件报告

如需报告疑似不良反应，请联系 Aucta Pharmaceuticals, Inc.：1－800－655－9902，或 FDA：1－800－FDA－1088，或访问网站： www.fda.govmedwatch。
请参阅完整的处方信息（包含使用说明）。

ZELVYSIA™ 适应症

ZELVYSIA™（盐酸沙丙蝶呤） 是一种苯丙氨酸羟化酶激活剂，适用于1 个月及以上的成人及儿科患者，用于降低因降低因四氢生物蝶呤（BH4）反应性苯丙酮尿症（PKU）所致的高苯丙氨酸血症（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA 需与限制苯丙氨酸的饮食联合使用。

ZELVYSIA™ 重要安全信息

警告与注意事项

• 超敏反应（包括过敏性休克）：对沙丙蝶呤有过敏性休克史的患者避免使用。如发生过敏性休克，应停药并进行适当医疗处理，同时继续限制饮食中Phe的摄入。
• 上消化道黏膜炎症：已报告严重胃肠道不良反应（如食管炎、胃炎、溃疡、出血），应监测相关体征和症状。
• 低苯丙氨酸血症：可能发生，接受每日 20 mgkg 剂量治疗的 7 岁以下儿童风险增加。需密切监测。
• 血 Phe 水平监测：需频繁监测以确保维持在理想范围。长期高水平 Phe 可导致严重神经系统损害（如智力残疾、发育迟缓、小头畸形、语言发育迟缓、癫痫发作、行为异常）；长期低水平Phe可能导致分解代谢及不良发育后果。需积极管理饮食蛋白和Phe摄入限制。
• 缺乏生化反应：并非所有 PKU 患者都有反应，需通过治疗试验评估反应，实验室检测无法预先确定反应。
• 与左旋多巴的相互作用：可能引起癫痫、癫痫加重、过度兴奋或易激惹，应监测神经系统状态的变化。
• 多动：监测多动体征。

不良反应

最常见的不良反应（发生率 ≥4％）包括：头痛、流涕、咽喉痛、腹泻、呕吐、咳嗽和鼻塞。

药物相互作用

• 叶酸合成抑制剂（如甲氨蝶呤、丙戊酸、苯巴比妥、甲氧苄啶）：可能降低 BH4 并升高 Phe水平，应更频繁监测Phe水平并根据需要调整剂量。
• PDE－5 抑制剂（如西地那非、伐地那非、他达拉非）：与 ZELVYSIA 合用可能引起血管舒张和低血压，应监测血压。

不良事件报告

报告方式同上。请参阅完整的处方信息（含患者信息和使用说明）。